生命科学で難病治療は可能となるか？【眠れなくなるほど面白い 図解 生命科学の話】

難病の治療も生命科学で可能になるゲノム編集による遺伝子治療難病の多くは遺伝性疾患で、原因がわからないものや、決定的な治療法が確立していないものが少なくありません。生命科学はこうした分野にも分け入り、数々の成果を上げています。2023年には、「クリスパーCas9」のゲノム編集技術を使って、「鎌状赤血球貧血症」と「βサラセミア」の治療方法が開発され、話題になりました。どちらも血液をつくる造血幹細胞の遺…