1回1.6億円の薬も!遺伝子治療薬が難病の救世主となる理由と日本の承認疾患

2026.08.02 09:00
遺伝子を使った治療薬って何がすごい?治療法がなかった疾患の救世主遺伝子治療薬は遺伝子を主成分とする治療薬で、正常な遺伝子を患者に投与し、その遺伝子がつくり出すタンパク質の作用によって治療をします。とくに遺伝性疾患に効果があり、これまで対症療法しかなかった深刻な疾患を、根本から治すことができると期待されています。よく知られる薬として、2019年にアメリカで承認され、日本でも2020年に保険適用となっ…

あわせて読みたい